Moderna innrømmer her at det de injiserer nå er et «operativsystem».

Aktivering av narkotikafunn og utvikling

Vi bygde Moderna på det grunnleggende utgangspunktet at hvis bruk av mRNA som medisin virker for en sykdom, bør det fungere for mange sykdommer. Og hvis dette er mulig – gitt riktig tilnærming og infrastruktur – kan det meningsfylt forbedre hvordan medisiner blir oppdaget, utviklet og produsert.

Operativsystemet vårt

Ved å erkjenne det brede potensialet i mRNA-vitenskap, satte vi oss for å lage en mRNA-teknologiplattform som fungerer veldig som et operativsystem på en datamaskin. Den er designet slik at den kan plugges og spilles om hverandre med forskjellige programmer. I vårt tilfelle er «programmet» eller «appen» vårt mRNA-medikament – den unike mRNA-sekvensen som koder for et protein.

Vi har et dedikert team på flere hundre forskere og ingeniører som bare fokuserer på å fremme Modernas plattformteknologi. De er organisert rundt sentrale fagdisipliner og jobber på en integrert måte for å fremme kunnskap rundt mRNA-vitenskap og løse utfordringer som er unike for utvikling av mRNA-legemidler. Noen av disse fagene inkluderer mRNA-biologi, kjemi, formulering og levering, bioinformatikk og proteinteknikk.

Våre mRNA-medisiner – ‘Livets programvare’

Når vi har et konsept for en ny mRNA-medisin og begynner å undersøke, er grunnleggende komponenter allerede på plass.

Generelt er det eneste som endres fra en potensiell mRNA-medisin til en annen, den kodende regionen – den faktiske genetiske koden som instruerer ribosomer om å lage protein. Ved å bruke disse instruksjonssettene gir mRNA-medisinene våre en programvarelignende kvalitet. Vi har også muligheten til å kombinere forskjellige mRNA-sekvenser som koder for forskjellige proteiner i en enkelt mRNA-undersøkelsesmedisin.

Vi utnytter fleksibiliteten som plattformen gir og den grunnleggende rollen mRNA spiller i proteinsyntese for å forfølge mRNA-medisiner for et bredt spekter av sykdommer.

Innenfor en gitt modalitet er basiskomponentene generelt identiske på tvers av utviklingskandidater – formulering, 5′-region og 3′-region. Bare den kodende regionen varierer basert på proteinet / proteiner som potensiell medisin leder celler til å produsere.

Lær hvordan vår forskningsmotor og tidlig utviklingsmotor gjør oss i stand til å maksimere løftet om mRNA for å forbedre hvordan medisiner blir oppdaget, utviklet og produsert.

Å overvinne viktige utfordringer

Å bruke mRNA for å lage medisiner er en kompleks oppgave og krever å overvinne nye vitenskapelige og tekniske utfordringer. Vi må få mRNA inn i det målrettede vevet og cellene mens vi unngår immunforsvaret. Hvis immunforsvaret utløses, kan den resulterende responsen begrense proteinproduksjonen og dermed begrense den terapeutiske fordelen med mRNA-medisiner. Vi trenger også ribosomer for å tro at mRNA ble produsert naturlig, slik at de nøyaktig kan lese instruksjonene for å produsere riktig protein. Og vi må sørge for at cellene uttrykker nok av proteinet for å ha ønsket terapeutisk effekt.

Våre tverrfaglige plattformteam jobber tett sammen for å løse disse vitenskapelige og tekniske utfordringene. Dette intensive tverrfunksjonelle samarbeidet har gjort det mulig for oss å fremme viktige aspekter av plattformen vår og gjøre betydelige fremskritt for å levere mRNA-medisiner til pasienter.

https://www.modernatx.com/mrna-technology/mrna-platform-enabling-drug-discovery-development